El MD Anderson Cancer Center de la Universidad de Texas en Estados Unidos ha conseguido curar la leucemia avanzada en 18 pacientes mediante el uso del fármaco experimental revumenib, también conocido como SNDX-5613, según los resultados del estudio de fase I ‘AUGMENT-101‘, que han sido publicados en la revista ‘Nature’.
El estudio ha demostrado que el 53 por ciento de los 60 pacientes tratados con el fármaco han experimentado una tasa de respuesta general, mientras que el 30 por ciento ha logrado una remisión completa o parcial con recuperación hematológica. Además, el 78 por ciento de los pacientes han logrado eliminar la enfermedad residual medible.
El líder del estudio, Ghayas Issa, ha afirmado que estos resultados sugieren que revumenib puede ser una terapia oral efectiva para tratar la leucemia aguda causada por alteraciones genéticas, y que las tasas de respuesta observadas son las más altas que se han visto con cualquier monoterapia utilizada en subgrupos de leucemia resistentes.
El texto presenta los resultados de un ensayo clínico que investigó el uso de un tratamiento para la leucemia aguda que involucra la inhibición de la menina. Los datos obtenidos indican que dirigirse a la menina puede interrumpir la maquinaria de transcripción de genes y alterar la expresión génica en las células cancerosas, llevándolas a un patrón normal y finalmente a la remisión.
El ensayo incluyó a 68 pacientes, incluidos niños, con diferentes tipos de leucemia aguda. La mayoría de los pacientes tenían reordenamientos de KMT2A y habían recibido múltiples líneas de terapia anteriores. Los resultados indican una mediana de duración de respuesta de 9,1 meses y una mediana de supervivencia global de siete meses.
Además, algunos pacientes se sometieron a un trasplante alogénico de células madre después de la respuesta al tratamiento. Estos resultados sugieren que la inhibición de la menina podría ser una estrategia efectiva para el tratamiento de la leucemia aguda.
El estudio explica que los resultados del ensayo clínico indican que los inhibidores de la menina podrían ser una opción de tratamiento prometedora para la leucemia aguda que los pacientes toleran bien. El autor espera obtener datos adicionales de este y futuros ensayos para poder ofrecer este tratamiento a más pacientes.
Actualmente, la inscripción para la cohorte de fase II del ensayo está en curso. Además, se planean ensayos futuros para probar combinaciones de revumenib con otros agentes en diferentes entornos, como leucemias recién diagnosticadas, enfermedad recidivante o refractaria, y terapia de mantenimiento para leucemias con reordenamiento KMT2A o mutación NPM1 y otras leucemias susceptibles a la inhibición de la menina.
Estos ensayos futuros podrían proporcionar más información sobre la efectividad del tratamiento y su potencial para ayudar a más pacientes.
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